MARC

 008260126s2025        us                              c    eng  d
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■020    ▼a9798286442478
■035    ▼a(MiAaPQ)AAI32045883
■040    ▼aMiAaPQ▼cMiAaPQ
■0820  ▼a574
■1001  ▼aWolf,  Jack  Mathias.
■24510▼aMethods  for  Leveraging  Secondary  Endpoints  in  the  Analysis  of  Randomized  Trials
■260    ▼a[Sl]▼bUniversity  of  Minnesota▼c2025
■260  1▼aAnn  Arbor▼bProQuest  Dissertations  &  Theses▼c2025
■300    ▼a130  p
■500    ▼aSource:  Dissertations  Abstracts  International,  Volume:  86-12,  Section:  A.
■500    ▼aAdvisor:  Vock,  David  M.;Koopmeiners,  Joseph  S.
■5021  ▼aThesis  (Ph.D.)--University  of  Minnesota,  2025.
■520    ▼aRandomized  controlled  trials  are  the  gold  standard  for  evaluating  the  efficacy  of  an  intervention.  However,  enrolling  human  participants  can  be  expensive  and  slow,  and  put  participants  at  risk  of  negative  outcomes.  Careful  study  design  and  planning  is  needed  in  order  to  efficiently  use  participants'  data  and  not  enroll  more  participants  than  necessary.  This  leads  to  a  balance  between  designing  trials  that  are  powered  to  answer  the  most  important  questions  versus  trials  that  address  less  relevant  questions  with  fewer  participants  enrolled.  For  example,  there  is  often  a  trade-off  between  selecting  the  most  scientifically  relevant  primary  endpoint  versus  a  less  relevant,  but  more  powerful,  endpoint.  Additionally,  subpopulation  analyses  are  often  considered  to  answer  additional  questions  regarding  treatment  effect  heterogeneity;  however,  powering  trials  for  these  analyses  requires  far  more  participants  than  are  required  to  analyze  the  average  treatment  effect.  This  motivates  a  large  literature  on  improving  the  efficiency  of  randomized  trials  by  optimally  using  the  information  that  each  participant  provides.  In  practice,  trials  often  measure  and  analyze  several  secondary  endpoints,  which  augment  the  analysis  of  the  primary  endpoint;  if  multiple  endpoints  demonstrate  a  similar  treatment  effect,  one  might  be  more  confident  in  the  results  of  the  trial  than  if  the  primary  endpoint  was  considered  in  isolation.  However,  there  is  limited  work  on  leveraging  information  from  secondary  efficacy  endpoints  to  increase  efficiency.  This  dissertation  develops  two  novel  methods  to  estimate  the  average  treatment  effect  on  the  primary  endpoint  while  leveraging  data  from  secondary  endpoints.  Chapter  2  considers  how  secondary  endpoints  can  be  used  to  enhance  dynamic  data  borrowing  methods  to  more  precisely  estimate  subpopulation  average  treatment  effects.  The  proposed  model  incorporates  secondary  endpoints  into  the  likelihood  to  more  readily  discern  whether  two  subpopulations  have  homogeneous  effects.  This  results  in  smaller  biases  than  conventional  methods  when  subpopulations  have  heterogeneous  effects,  but  higher  efficiency  when  subpopulations  have  homogeneous  effects.  Chapter  3  develops  a  treatment  effect  estimator  based  on  a  constrained  joint  model  for  primary  and  secondary  endpoints.  This  estimator  gains  efficiency  over  the  standard  treatment  effect  estimator  when  the  model  is  correctly  specified  and  is  robust  to  model  misspecification.  Chapter  4  considers  how  these  two  methods  can  be  used  within  tobacco  regulatory  science  and  analyzes  data  from  a  recent  trial  of  very  low  nicotine  content  cigarettes.  The  average  treatment  effect  on  abstinence  from  smoking  is  efficiently  estimated  within  two  subpopulations:  people  who  smoke  menthol  cigarettes  and  people  who  smoke  non-menthol  cigarettes.  These  methods  empower  trialists  to  more  efficiently  use  participant  data  in  answering  high  impact  scientific  questions.
■590    ▼aSchool  code:  0130.
■650  4▼aBiostatistics
■650  4▼aInformation  science
■653    ▼aEfficiency
■653    ▼aRandomized  controlled  trial
■653    ▼aSecondary  endpoint
■690    ▼a0308
■690    ▼a0723
■71020▼aUniversity  of  Minnesota▼bBiostatistics.
■7730  ▼tDissertations  Abstracts  International▼g86-12A.
■790    ▼a0130
■791    ▼aPh.D.
■792    ▼a2025
■793    ▼aEnglish
■85640▼uhttp://www.riss.kr/pdu/ddodLink.do?id=T17357957▼nKERIS▼z이  자료의  원문은  한국교육학술정보원에서  제공합니다.

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